Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 9. - 12. prosince 2024

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) EMA doporučil schválit sedmnáct léčivých přípravků na svém zasedání v prosinci 2024. Celkový počet léků doporučených ke schválení v roce 2024 se tak zvýšil na 114.

Výbor CHMP doporučil udělit registraci přípravku Andembry* (garadacimab) k prevenci rekurentních záchvatů hereditárního angioedému, vzácné, potenciálně život ohrožující poruchy charakterizované záchvaty kožního a submukózního otoku.

Výbor přijal kladné stanovisko k přípravku Beyonttra* (acoramidis) k léčbě divoké nebo variantní transtyretinové amyloidózy u dospělých pacientů s kardiomyopatií, onemocněním postihujícím srdeční sval.

Kavigale (sipavibart), obdržel kladné stanovisko od CHMP. Monoklonální protilátka určená k prevenci covidu-19 u imunokompromitovaných osob ve věku 12 let a starších. Další informace o úrovni aktivity anti-spike proteinových monoklonálních protilátek proti vznikajícím variantám SARS-CoV-2 jsou k dispozici na stránkách EMA.

Výbor CHMP doporučil udělit registraci pro Kostaive (zapomeran), samoamplifikující mRNA vakcínu určenou k prevenci covidu-19 u jedinců ve věku 18 let a starších.

Nemluvio (nemolizumab) obdržel od CHMP kladné stanovisko k léčbě atopické dermatitidy, chronického kožního onemocnění, a prurigo nodularis, nedostatečně rozpoznávaného zánětlivého onemocnění kůže.

Rytelo* (imetelstat) získal kladné stanovisko k léčbě dospělých pacientů s anémií závislou na transfuzi v důsledku myelodysplastických syndromů s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem, kdy kostní dřeň nevytváří dostatek zdravých krvinek nebo krevních destiček.

Výbor doporučil udělení podmíněné registrace přípravku Seladelpar Gilead* (dihydrát seladelpar lysinu) k léčbě primární biliární cholangitidy, autoimunitního onemocnění jater. Tento lék byl podporován prostřednictvím programu EMA Priority Medicines (PRIME), který poskytuje včasnou a rozšířenou vědeckou a regulační podporu pro slibné léky s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby.

Výbor CHMP doporučil udělení podmíněné registrace přípravku Welireg (belzutifan) k léčbě nádorů spojených s von Hippel-Lindauovou chorobou a pokročilým jasnobuněčným renálním karcinomem. Jedná se o první lék k léčbě von Hippel-Lindauovy choroby, vzácné genetické poruchy způsobující cysty a nádory. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Výbor CHMP doporučil udělit registraci pro tři hybridní žádosti, které se zčásti opírají o výsledky předklinických testů a klinických studií již registrovaného referenčního přípravku a zčásti o nové údaje:

• Emcitate* (tiratricol), první léčba periferní tyreotoxikózy u pacientů s Allan-Herndon-Dudleyho syndromem, ultravzácným, chronickým a těžce invalidizujícím onemocněním způsobeným mutacemi genu kódujícího protein transportéru hormonů štítné žlázy MCT8. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.
• Paxneury (guanfacin), pro léčbu poruchy pozornosti s hyperaktivitou u dětí.
• Tuzulby (methylfenidát hydrochlorid), registrace pro pediatrické použití (PUMA) pro léčbu dětí s poruchou pozornosti s hyperaktivitou.

Výbor přijal kladná stanoviska k šesti biosimilárním léčivým přípravkům:

• Avtozma (tocilizumab), k léčbě revmatoidní artritidy, systémové juvenilní idiopatické artritidy, polyartikulární juvenilní idiopatické artritidy, obrovskobuněčné arteritidy, syndromu těžkého nebo život ohrožujícího uvolnění cytokinů vyvolaného CAR-T buňkami a covidu-19.
• Eydenzelt (aflibercept), k léčbě neovaskulární věkem podmíněné makulární degenerace, zhoršení zraku v důsledku makulárního edému sekundárního k okluzi retinální žíly, poškození zraku v důsledku diabetického makulárního edému a poškození zraku v důsledku myopické choroidální neovaskularizace.
• Osenvelt (denosumab), k prevenci kostních komplikací u dospělých s pokročilou rakovinou postihující kost a k léčbě dospělých a kosterně zralých dospívajících s obrovskobuněčným kostním nádorem.
• Stoboclo (denosumab), k léčbě osteoporózy u žen, které prošly menopauzou, úbytku kostní hmoty spojenému s hormonální ablací u mužů se zvýšeným rizikem zlomenin a úbytku kostní hmoty spojenému s dlouhodobou léčbou systémovými glukokortikoidy.
• Yesintek (ustekinumab), k léčbě dospělých a dětí s ložiskovou psoriázou a dospělých s psoriatickou artritidou nebo Crohnovou chorobou.
• Zefylti (filgrastim), k léčbě neutropenie a mobilizace progenitorových buněk periferní krve.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro osm léčivých přípravků

Výbor CHMP doporučil rozšířit indikaci přípravku Ofev pro léčbu progresivních fibrotizujících intersticiálních plicních onemocnění (ILD) u dětí a dospívajících ve věku od šesti let. V současné době neexistují žádné schválené terapie pro tyto stavy u dětí. Fibrózní ILD zahrnují skupinu vzácných, komplexních a heterogenních respiračních poruch, které mohou být spojeny s mnoha příčinami, včetně růstových abnormalit nebo autoimunitních stavů, jako je revmatoidní artritida. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Výbor doporučil další rozšíření indikace pro sedm léčivých přípravků, které jsou již v EU registrovány: Blincyto*, Bridion, Flucelvax Tetra, Jemperli, Omvoh, Rekambys a Vocabria.

Přezkoumání doporučení

Žadatelé o registraci přípravků Cinainu a Kizfizo* požádali o přehodnocení stanoviska agentury EMA z listopadu 2024 k neudělení registrace. Držitel rozhodnutí o registraci přípravku Keytruda požádal o přehodnocení stanoviska agentury EMA z listopadu 2024.

Po obdržení odůvodnění těchto žádostí agentura znovu přezkoumá svá stanoviska a vydá konečná doporučení.

Další aktualizace

Na základě doporučení ke schválení přípravku  Kavigale vydala Emergency Task Force (ETF) EMA aktualizované prohlášení o ztrátě aktivity anti-spike proteinových monoklonálních protilátek v důsledku objevujících se variant SARS-CoV-2 a doporučuje zdravotníkům, aby zkontrolovali aktuální epidemiologickou situaci v jejich regionu. Další podrobnosti naleznete zde.

Údaje z nedávné studie ukázaly, že přípravek Alofisel (darvadstrocel), léčivý přípravek používaný k léčbě komplexních análních píštělí (abnormální průchody mezi spodními částmi střeva a kůží v blízkosti řitního otvoru) u dospělých s Crohnovou chorobou, nepůsobí dostatečně účinně. Vzhledem k tomu, že společnost, která uvádí přípravek Alofisel na trh, se domnívala, že není možné, aby poskytla další údaje o účinnosti léčivého přípravku, jak očekávala EMA, rozhodla se tento léčivý přípravek stáhnout z trhu EU. Další informace naleznete zde.

Výbor CHMP dokončil posouzení žádosti o rozšíření používání přípravku Mounjaro (tirzepatid) na léčbu obstrukční spánkové apnoe (OSA) u dospělých s obezitou. Mounjaro je lék používaný spolu s dietou a fyzickou aktivitou k léčbě dospělých s diabetem 2. typu, který není uspokojivě kontrolován. Používá se také společně s dietou a fyzickou aktivitou, aby pomohl lidem s obezitou (BMI 30 kg/m2 nebo více) nebo s nadváhou (BMI mezi 27 a 30 kg/m2) a kteří mají zdravotní problémy související s hmotností, zhubnout a udržet jejich váhu pod kontrolou. Výbor CHMP usoudil, že použití přípravku Mounjaro u této skupiny lidí je již pokryto schválenou indikací pro regulaci hmotnosti a že samostatná indikace pro léčbu středně těžké až těžké OSA u dospělých s obezitou není potřeba. Další informace o stanovisku výboru CHMP k tomuto léčivému přípravku naleznete na stránkách EMA.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v prosinci 2024 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

—————-

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.