Přípravek Alofisel bude stažen z EU trhu

Údaje z nedávné studie ukázaly, že Alofisel, lék používaný k léčbě komplexních análních píštělí (abnormální průchody mezi koncovými částmi střeva a kůží v blízkosti řitního otvoru) u dospělých s Crohnovou chorobou, není dostatečně účinný. Vzhledem k tomu, že přínosy již nejsou považovány za převažující nad riziky, rozhodl se držitel rozhodnutí o registraci stáhnout tento přípravek z trhu Evropské unie (EU).

Když byl Alofisel poprvé registrován v roce 2018, jeho přínos byl považován za mírný a společnost byla požádána, aby poskytla konečné výsledky jiné, větší studie (ADMIRE-CD II). Tato studie, kterou hodnotil CAT (výbor EMA pro moderní terapie), neprokázala, že Alofisel je účinnější než placebo (léčba neúčinným přípravkem) při léčbě komplexních análních píštělí u dospělých s Crohnovou chorobou. Bezpečnostní profil přípravku Alofisel ve studii ADMIRE-CD II byl v souladu s předchozími studiemi; CAT poznamenal, že s tímto lékem jsou spojena rizika, avšak v nejnovější studii nebyly identifikovány žádné nové bezpečnostní signály. Společnost rovněž předložila údaje z jiných podpůrných studií.

Dostupné údaje byly považovány za nedostatečné pro potvrzení přínosů přípravku Alofisel. Vzhledem k tomu, že společnost usoudila, že není možné, aby poskytla další údaje o účinnosti léčivého přípravku, rozhodla se stáhnout přípravek Alofisel z EU trhu.

Informace pro pacienty

• Údaje z nedávné studie ukázaly, že Alofisel není lepší než placebo (léčba neúčinným přípravkem) při léčbě komplexních análních píštělí u pacientů s Crohnovou chorobou (zánětlivý stav střev). Fistuly jsou abnormální průchody mezi koncovými částmi střeva a kůží v blízkosti řitního otvoru.
• Studie nevyvolala nové obavy týkající se bezpečnosti přípravku Alofisel.
• Společnost, která uvádí přípravek Alofisel na trh, nebyla schopna poskytnout další údaje o účinnosti přípravku Alofisel, jak očekávala EMA, a proto se rozhodla tento přípravek stáhnout z trhu EU.
• Po 13. prosinci 2024 by neměli být Alofiselem léčeni žádní noví pacienti. Pokud máte naplánováno, že budete dostávat Alofisel, měli byste si promluvit se svým lékařem o tomto zrušení registrace a o tom, co to pro vás a vaši léčbu znamená.

Informace pro zdravotníky

• Nedávná studie ADMIRE-CD II, randomizovaná placebem kontrolovaná studie zkoumající jednorázové podání Alofiselu k léčbě komplexních perianálních píštělí u 568 pacientů s Crohnovou chorobou, nesplnila svůj primární cílový ukazatel kombinované remise ve 24. týdnu (48,76 % v rameni Alofisel oproti 46,32 % v rameni s placebem, rozdíl v léčbě 2,37 %, p=0,571) nebo kterýkoli z jeho sekundárních cílových parametrů.
• Bezpečnostní profil Alofiselu v ADMIRE CD-II byl v souladu s předchozími studiemi. Nebyly identifikovány žádné nové bezpečnostní signály.
• Dostupné údaje naznačují, že klinický přínos Alofiselu již není prokázán, a proto nepřevažuje rizika spojená s jeho užíváním.
• Společnost, která uvádí přípravek Alofisel na trh, se proto rozhodla tento přípravek stáhnout z trhu EU. Ve svém dopise agentuře společnost uvedla, že nebylo možné, aby poskytla další údaje o účinnosti přípravku Alofisel, jak očekávala EMA.
• Po 13. prosinci 2024 by neměli být Alofiselem léčeni žádní noví pacienti.

Zdravotnickým pracovníkům předepisujícím, vydávajícím nebo podávajícím lék bude v nejbližší době zasláno vyjádření k této situaci. Toto vyjádření bude také zveřejněno na vyhrazené stránce na webu EMA.

Více o léčivém přípravku

Alofisel je lék k léčbě komplexních análních píštělí u dospělých s Crohnovou chorobou (zánětlivý stav střev), kdy konvenční nebo biologický lék dostatečně nefungoval. Fistuly jsou abnormální průchody mezi koncovými částmi střeva a kůží v blízkosti řitního otvoru. Komplexní píštěle jsou ty s několika abnormálními průchody a otvory nebo s průchody, které jdou hluboko do těla, nebo kde jsou jiné komplikace, jako je shromažďování hnisu.

Alofisel obsahuje léčivou látku darvadstrocel, která obsahuje mezenchymální kmenové buňky odstraněné z tukové tkáně dospělých dárců. Jde o typ léku pro moderní terapii nazývaný „produkt terapie kmenovými buňkami“.

Více o proceduře

Údaje ze studie ADMIRE-CD II byly posouzeny v souvislosti s žádostí o změnu typu II registrace přípravku Alofisel, předloženou za účelem splnění povinnosti poskytnout konečné výsledky studie do poloviny roku 2024. Posouzení provedl výbor EMA pro moderní terapie (CAT) odpovědný za otázky týkající se léčivých přípravků pro moderní terapii (ATMP) pro humánní použití.

Žádost byla stažena poté, co CAT vyhodnotil informace poskytnuté společností a připravil pro společnost otázky. Poté, co výbor posoudil odpovědi společnosti na vznesené otázky, zůstávaly stále některé nevyřešené problémy. Jelikož se společnost domnívala, že nebylo možné, aby poskytla další údaje o účinnosti přípravku Alofisel, jak očekávala EMA, stáhla svou žádost o změnu typu II. Společnost následně sdělila Evropské komisi svůj záměr stáhnout registraci přípravku Alofisel v EU.

Jakmile Evropská komise vydá konečné rozhodnutí o zrušení registrace, Alofisel již nebude v EU registrován.