Kolik studií, případně na kolika dobrovolnících nebo pacientech musí být provedeno, aby bylo možné schválit nový lék?

Na tuto otázku nelze obecně odpovědět počtem studií nebo konkrétním počtem pacientů. Záleží na charakteru léku
(účinné látce v něm obsažené) a onemocnění, pro které se plánuje používat. V případě zcela nového léku (nová účinná
látka) je obvykle nezbytné provést desítky studií na stovkách pacientů. V případě onemocnění s nízkou četností
výskytu však nelze toto pravidlo vždy dodržet, tj. přípravek může být zaregistrován i na základě dat od menšího počtu
pacientů. U tzv. generických léků, kdy výrobce nového léku použije již známou a prověřenou účinnou látku, lze
schválit používání léku v běžné klinické praxi bez potřeby provedení rozsáhlých klinických studií.