EMA doporučila registraci přípravku Rasonque pro metastazující karcinom pankreatu

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) doporučil udělit registraci přípravku Rasonque (daraxonrasib)v Evropské unii. Přípravek Rasonque je určen k perorální léčbě metastazujícího adenokarcinomu pankreatu (nádoru slinivky břišní, který se rozšířil do dalších částí těla) u dospělých pacientů, kteří již podstoupili alespoň jednu předchozí léčbu.

Pacienti s metastazujícím adenokarcinomem pankreatu, u nichž došlo ke zhoršení onemocnění po předchozí léčbě, mají omezené terapeutické možnosti a nepříznivou prognózu. Vzhledem k závažnosti tohoto onemocnění, omezené účinnosti a významné toxicitě standardně používané chemoterapie existuje potřeba účinnějších terapeutických možností pro tyto pacienty.

Doporučení EMA navazuje na postupné hodnocení souboru údajů o přípravku Rasonque, který byl v rámci projektu Cancer Medicines Pathfinder agentury EMA označen za vysoce prioritní léčivý přípravek, jenž by mohl přispět k řešení této nenaplněné léčebné potřeby.

Postupné hodnocení umožnilo výboru CHMP zahájit posuzování několik měsíců před očekávaným předložením kompletní žádosti. V průběhu hodnocení, které bylo zahájeno na začátku července 2026, posuzoval výbor CHMP předkládané údaje (údaje o jakosti, neklinické a klinické údaje) postupně, v jednotlivých fázích, tak jak je žadatel předkládal. Tento postup zkrátil dobu hodnocení na méně než 150 dní, přičemž byly dodrženy standardy týkající se jakosti, bezpečnosti a účinnosti. Pro srovnání, standardní hodnocení může trvat až 210 aktivních dnů a celkově obvykle trvá přibližně jeden rok, včetně doby, kdy žadatel připravuje odpovědi na vznesené otázky.

Zkušenosti získané během postupného hodnocení přípravku Rasonque přispějí k nastavení a širšímu využívání postupného hodnocení v rámci nové farmaceutické legislativy EU. V této souvislosti je postupné hodnocení považováno za nástroj umožňující pružnější a efektivnější hodnocení léčivých přípravků, které by v konečném důsledku mohlo vést k dřívějšímu přístupu pacientů k nadějným terapeutickým možnostem.

Léčivá látka přípravku Rasonque, daraxonrasib, je inhibitorem RAS. Proteiny RAS se podílejí na regulaci růstu a přežívání buněk. U adenokarcinomu pankreatu vedou mutace v genu RAS k trvalé aktivaci těchto proteinů, což způsobuje nekontrolovaný růst nádorových buněk. Daraxonrasib působí tak, že se váže na protein cyklofilin A a vytváří komplex, který se následně naváže na proteiny RAS a blokuje jejich aktivitu. Tím dochází k usmrcení nádorových buněk a zpomalení růstu nádoru.

Přípravek Rasonque byl hodnocen v otevřené, mezinárodní studii fáze III zahrnující 500 pacientů s metastazujícím adenokarcinomem pankreatu, u nichž došlo ke zhoršení onemocnění po předchozí systémové léčbě.  Z těchto pacientů mělo 92 % potvrzenou mutaci RAS G12, která zahrnuje nejčastější mutace RAS spojené s tímto onemocněním. U pacientů léčených přípravkem Rasonque byl medián celkového přežití 12,4 měsíců ve srovnání s 6,7 měsíci u pacientů léčených chemoterapií. Medián doby přežití bez zhoršení onemocnění činil 7,2 měsíců u přípravku Rasonque oproti 3,6 měsícům u chemoterapie (analýza celkového přežití byla založena na údajích shromážděných do 15. června 2026; analýza přežití bez progrese byla založena na údajích shromážděných do 10. února 2026). Nejčastěji hlášenými nežádoucími účinky přípravku Rasonque byly průjem, vyrážka, stomatitida (zánět sliznice dutiny ústní), nauzea a zvracení.

Stanovisko přijaté výborem CHMP představuje mezikrok na cestě přípravku Rasonque k dostupnosti pro pacienty.  Stanovisko bude nyní předloženo Evropské komisi, a ta urychleně rozhodne o udělení registrace přípravku Rasonque, která bude platná v celé Evropské unii. Po udělení registrace budou rozhodnutí o ceně a úhradě přípravku přijímána na úrovni jednotlivých členských států, s přihlédnutím k potenciálnímu významu či použití tohoto léčivého přípravku v rámci vnitrostátního systému zdravotní péče daného státu.

Samotná registrace ještě neznamená, že bude léčivý přípravek uváděn na trh, uvedení na trh bude záviset na strategii držitele rozhodnutí o registraci.

Do budoucna bude EMA po dohodě s výborem CHMP zvažovat zařazení dalších léčivých přípravků, které jsou předmětem vývoje, do postupného hodnocení, pokud bude tento přístup proveditelný a bude možné očekávat urychlení procesu hodnocení. O využití tohoto přístupu bude rozhodováno individuálně případ od případu, a to na základě posouzení, zda daný léčivý přípravek může řešit nenaplněnou léčebnou potřebu a zda lze očekávat, že přípravek je obzvlášť významný z hlediska ochrany veřejného zdraví, zejména z hlediska terapeutické inovace.