První léčba závažného onemocnění Gravesovy oftalmopatie (thyroid eye disease - TED)

Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) doporučila udělit rozhodnutí o registraci přípravku Tepezza (teprotumumab) v Evropské unii (EU) k léčbě dospělých se středně těžkým až těžkým TED.

TED, známé také jako Gravesova choroba oka, je vzácné autoimunitní onemocnění, které spouští zánět svalů, tuku a dalších tkání kolem očí a za nimi. To může způsobit vyboulení (nebo vystoupání) očí a další příznaky, včetně oteklých víček, zarudnutí a podráždění očí, bolesti očí, dvojitého vidění a retrakce víček (když jsou horní a/nebo dolní víčka stažena více než obvykle). V závažných případech může TED způsobit ztrátu zraku a znetvoření obličeje.

Možnosti léčby středně těžkého až těžkého TED jsou omezené a většina pacientů je léčena kortikosteroidy, přičemž někteří pacienti potřebují několik rekonstrukčních operací.

Léčivou látkou přípravku Tepezza je teprotumumab, monoklonální protilátka (typ proteinu) určená k blokování autoimunitní aktivace orbitálních fibroblastů (specializovaných buněk v očních důlcích), což potenciálně inhibuje rozvoj a progresi TED.

Stanovisko výboru CHMP je založeno na datech ze tří randomizovaných, placebem kontrolovaných studií u celkem 225 pacientů s aktivní TED a jedné studie u 62 pacientů s chronickou TED. Po 24 týdnech došlo u pacientů léčených přípravkem Tepezza k významnému snížení (-2 až -2,3 mm) vyčnívání oční bulvy z oční důlku (proptóza) a ke snížení skóre klinické aktivity (CAS), což je standardní nástroj pro hodnocení zánětlivých příznaků a symptomů TED, ve srovnání s pacienty léčenými placebem. Snížení proptózy bylo menší (-1,5 mm) u pacientů s chronickou TED.

Nejčastějšími nežádoucími účinky u pacientů léčených přípravkem Tepezza byly svalové křeče, průjem, alopecie (vypadávání vlasů), hyperglykémie (vysoká hladina glukózy v krvi), únava, nevolnost a bolest hlavy. Důkazy z klinických studií a zkušeností po uvedení přípravku na trh ukazují, že přípravek Tepezza může způsobit závažné poškození sluchu, včetně ztráty sluchu, která může být v některých případech trvalá. Předklinické studie prokázaly, že přípravek Tepezza může představovat riziko pro vývoj plodu. Budou zavedena další opatření k minimalizaci rizik, aby se tato rizika zmírnila. Stanovisko přijaté výborem CHMP je mezikrokem na cestě přípravku Tepezza k pacientům. Stanovisko bude nyní zasláno Evropské komisi k přijetí rozhodnutí o registraci v celé EU.