Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 22. - 25. dubna 2025

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) EMA na svém zasedání v dubnu 2025 doporučil ke schválení 16 léků.

Výbor CHMP doporučil udělit registraci přípravku Alyftrek* (deutivakaftor / tezacaftor / vanzacaftor), léčivého přípravku určeného k léčbě cystické fibrózy u osob ve věku od šesti let a starších, kteří mají alespoň jednu mutaci genu pro regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy, která není I. třídy. Cystická fibróza je dědičné onemocnění, které poškozuje plíce, trávicí systém a další orgány.

Kladné stanovisko bylo přijato pro přípravek Attrogy* (diflunisal) k léčbě dědičné amyloidózy zprostředkované transthyretinem, onemocnění, při kterém se abnormální proteiny nazývané amyloidy hromadí v tkáních v těle, včetně nervů.

Výbor doporučil udělení podmíněné registrace přípravku Duvyzat* (givinostat) k léčbě Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u pacientů ve věku od šesti let, kteří mohou chodit. DMD je vzácné, nakonec smrtelné genetické onemocnění, při kterém svaly postupně slábnou a ztrácejí svou funkci. Další podrobnosti naleznete v oznámení o novinkách na stránkách EMA.

Přípravek Sephience* (sepiapterin) obdržel od CHMP kladné stanovisko. Přípravek je určený k léčbě hyperfenylalaninémie u dospělých a dětí s fenylketonurií, což je dědičné onemocnění, při kterém lidé nedokážou zpracovat aminokyselinu fenylalanin, tím dochází k jejímu hromadění v krvi a mozku, což může být škodlivé.

Přípravek Tepezza (teprotumumab) obdržel od CHMP kladné stanovisko k léčbě dospělých se středně těžkou až těžkou chorobou štítné žlázy (TED), známou také jako Gravesova choroba oka, vzácné autoimunitní onemocnění, které spouští zánět svalů, tuku a dalších tkání kolem očí a za nimi. Možnosti léčby středně těžké až těžké TED jsou omezené, většina pacientů je léčena kortikosteroidy a někteří pacienti potřebují vícenásobné rekonstrukční operace. Další podrobnosti naleznete v oznámení o novinkách na stránkách EMA.

Výbor CHMP doporučil udělení podmíněné registrace přípravku Ziihera* (zanidatamab) k léčbě dospělých s neresekovatelným lokálně pokročilým nebo metastazujícím HER2-pozitivním karcinomem žlučových cest, což je souhrnné označení pro skupinu vzácných, často fatálních karcinomů gastrointestinálního traktu, které představují přibližně 1 % všech karcinomů u dospělých.

Výbor CHMP doporučil udělit registraci přípravku Oczyesa* (oktreotid) k léčbě dospělých s akromegalií, což je onemocnění, které vede k nadměrnému růstu, zejména kostí na rukou, nohou a obličeji, způsobeného příliš velkým množstvím růstového hormonu. Tento léčivý přípravek byl předložen jako hybridní žádost, která se zčásti opírá o výsledky preklinických testů a klinických studií již schváleného referenčního přípravku a zčásti o nové údaje.

Výbor přijal kladná stanoviska k devíti biosimilárním léčivým přípravkům:

• Dazublys (trastuzumab), pro léčbu metastatického a časného karcinomu prsu;
• Denbrayce (denosumab), Enwylma (denosumab), Vevzuo (denosumab) a Yaxwer (denosumab), k prevenci kostních příhod u dospělých s pokročilými malignitami, k léčbě dospělých a kosterně zralých dospívajících s obrovskobuněčným kostním nádorem;
• Denosumab BBL (denosumab), Izamby (denosumab), Junod (denosumab) a Zadenvi (denosumab), pro léčbu osteoporózy a úbytku kostní hmoty.

Negativní stanovisko pro jeden léčivý přípravek

Výbor doporučil neudělit registraci pro přípravek Winlevi (klascoteron), který je určen k léčbě acne vulgaris. Další informace o tomto negativním stanovisku naleznete v dokumentu otázek a odpovědí na stránkách EMA.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro deset léků

Výbor doporučil rozšíření indikace pro deset léků, které jsou již v Evropské unii (EU) registrovány: Adcetris, Adempas, Amvuttra*, Calquence, Cystadrops*, Jivi, Veklury, Vyvgart*, Xofluza a Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus.

Přezkoumání žádosti o registraci

Žadatel o registraci přípravku Kisunla (donanemab), léčivého přípravku určeného k léčbě časné Alzheimerovy choroby, požádal o přehodnocení stanoviska přijatého na zasedání výboru v březnu 2025. Po obdržení odůvodnění žádosti CHMP znovu přezkoumá své stanovisko a vydá konečné doporučení.

Stažení žádostí o registrace

Žádost o registraci byla stažena. Dazluma (troriluzol hydrochlorid monohydrát) byl určen k léčbě spinocerebelární ataxie genotypu 3 (SCA3), dědičné poruchy mozku, která ovlivňuje koordinaci a rovnováhu.

Rovněž byla stažena žádost o rozšíření terapeutické indikace přípravku Ngenla (somatrogon) pro léčbu dospělých s nedostatkem růstového hormonu.

Dokumenty s otázkami a odpověďmi o stažení žádostí u těchto léčivých přípravků jsou k dispozici na stránkách EMA.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v dubnu 2025 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

—————-

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.