Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 19. - 22. května 2025

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) EMA na svém zasedání v květnu 2025 doporučil ke schválení deset léků.

Výbor doporučil udělení podmíněné registrace přípravku Aucatzyl* (obecabtagene autoleucel) k léčbě relabující nebo refrakterní prekurzorové akutní lymfoblastické leukémie B-buněk, což je typ rakoviny bílých krvinek. Tento lék byl podporován prostřednictvím programu PRIority MEdicines (PRIME) agentury EMA, který poskytuje včasnou a rozšířenou vědeckou a regulační podporu pro slibné léky s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Kladné stanovisko bylo přijato pro Blenrep* (belantamab mafodotin), pro léčbu relabujícího nebo refrakterního mnohočetného myelomu, vzácného a nevyléčitelného onemocnění plazmatických buněk, které typicky postihuje dospělé od 60 let.

Výbor CHMP doporučil udělení podmíněné registrace přípravku Ezmekly* (mirdametinib) k léčbě plexiformních neurofibromů u dětských a dospělých pacientů s neurofibromatózou typu 1, což je dědičné onemocnění, při kterém se u pacienta vyvinou benigní (nezhoubné) nádory podél nervů.

Přípravek Itovebi (inavolisib) obdržel od CHMP kladné stanovisko k léčbě dospělých s lokálně pokročilým a metastazujícím karcinomem prsu s pozitivním estrogenovým receptorem (ER) negativním HER2 a mutovaným PIK3CA.

Výbor CHMP přijal kladné stanovisko k registraci za výjimečných okolností k přípravku Maapliv* (aminokyseliny) k léčbě leucinózy (nemoci javorového syrupu – MSUD) u pacientů od narození. MSUD je vzácná genetická porucha, při které tělo nedokáže rozložit určité aminokyseliny nacházející se v bílkovinách. To vede k hromadění škodlivých látek v krvi a moči, což může způsobit vážné zdravotní problémy.

Výbor CHMP doporučil udělení registrace přípravku Riulvy (tegomil fumarát) k léčbě dospělých a dětí od 13 let s relabující-remitující roztroušenou sklerózou, onemocněním mozku a míchy, při kterém zánět ničí ochranný obal kolem nervů a nervy samotné. Tento léčivý přípravek byl předložen v hybridní žádosti, která se zčásti opírá o výsledky preklinických testů a klinických studií již schváleného referenčního přípravku a zčásti o nové údaje.

Výbor přijal kladná stanoviska ke třem biosimilárním léčivým přípravkům:

• Bomyntra (denosumab), k prevenci kostních příhod u dospělých s pokročilými malignitami zahrnujícími kosti a k ​​léčbě dospělých a kosterně zralých dospívajících s obrovskobuněčným kostním nádorem.
• Conexxence (denosumab), k léčbě osteoporózy, onemocnění, které způsobuje křehkost kostí, u žen po menopauze a u mužů se zvýšeným rizikem zlomenin.
• Rolcya (denosumab), k léčbě osteoporózy a úbytku kostní hmoty.

Generický léčivý přípravek Emtricitabine/Tenofovir alafenamid Viatris (emtricitabin/tenofovir alafenamid) získal kladné stanovisko k léčbě dospělých a dospívajících infikovaných virem lidské imunodeficience typu 1 (HIV-1).

Negativní stanovisko pro dva léčivé přípravky

Výbor doporučil neudělit registraci pro pediatrické použití pro Atropin sulfát FGK (atropin), lék určený k léčbě krátkozrakosti u dětí ve věku tří let a starších.

Přípravek Kinselby* (resminostat) obdržel od CHMP negativní stanovisko k léčbě pacientů s pokročilým stádiem mycosis fungoides a Sezaryho syndromem, dvěma rakovinami krevních buněk, které postihují hlavně kůži.

Další informace o těchto negativních stanoviscích naleznete na stránkách EMA.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro čtyři léčivé přípravky

Výbor doporučil rozšíření indikace pro čtyři léky, které jsou již v Evropské unii (EU) registrovány: Imfinzi, Rezolsta, Saxenda a Tevimbra.

Přezkoumání doporučení

Dne 28. června 2024 Evropská komise zrušila zamítnutí registrace pro Aplidin (plitidepsin), lék, který by měl být používán k léčbě mnohočetného myelomu. Po přijetí tohoto rozhodnutí požádala Komise agenturu EMA, aby znovu zahájila přezkum negativního stanoviska přijatého výborem CHMP v prosinci 2017.

Držitel rozhodnutí o registraci přípravku Winlevi (klascoteron), léku určeného k léčbě akné vulgaris, požádal o přehodnocení negativního stanoviska přijatého na zasedání výboru v dubnu 2025.

Po obdržení odůvodnění těchto žádostí výbor CHMP znovu přezkoumá svá stanoviska a vydá konečná doporučení.

Stažení žádostí o registraci

Žádost o registraci byla stažena. Teriparatide Ascend (teriparatid) byl určen k léčbě osteoporózy.

Stažena byla také žádost o rozšíření terapeutické indikace Lutathera (lutetium (177Lu) oxodotreotid) v léčbě dospělých s nově diagnostikovanými nádory střeva, známými jako gastroenteropankreatické neuroendokrinní nádory.

Dokumenty s otázkami a odpověďmi o stažení žádostí těchto léků jsou k dispozici na stránkách EMA.

Výsledek přehodnocení (referral)

Výbor dokončil svůj přezkum používání azithromycinu, antibiotika, které se po desetiletí používá k léčbě široké škály infekčních onemocnění. Výbor CHMP doporučil několik změn, včetně revizí a odstranění některých indikací. Tato doporučení mají za cíl optimalizovat používání tohoto běžného antibiotika a minimalizovat rozvoj antimikrobiální rezistence, tedy schopnosti mikroorganismů stát se odolnými vůči antimikrobiálním látkám.

Další informace o tomto doporučení naleznete na stránkách EMA.

Zahájení přehodnocení (referral)

Výbor CHMP zahájil přezkum všech dostupných informací o přínosech a rizicích léčivých přípravků obsahujících ipidakrin. Tyto léky byly registrovány v několika zemích EU prostřednictvím národních postupů a používají se u dospělých k léčbě různých onemocnění postihujících nervový systém. Přezkum léčivých přípravků obsahujících ipidakrin byl zahájen na žádost irského regulačního úřadu pro léčivé přípravky podle článku 31 směrnice 2001/83/ES.

Další informace naleznete na stránkách EMA.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v květnu 2025 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

---

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.