Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 16. - 19. června 2025

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) EMA na svém zasedání v červnu 2025 doporučil ke schválení třináct léků.

Výbor doporučil udělení registrace pro léčivý přípravek Austedo (deutetrabenazin) určený k léčbě dospělých se středně těžkou až těžkou tardivní dyskinezí, poruchou, při které predisponovaní pacienti zažívají abnormální mimovolní pohyby v důsledku chronické nebo dokonce epizodické expozice antagonistům dopaminových receptorů.

Přípravek Imreplys (sargramostim) obdržel od výboru CHMP kladné stanovisko k registraci za výjimečných okolností pro léčbu osob s hematopoetickým akutním radiačním syndromem, kdy kostní dřeň produkuje méně krvinek, což vede k vyššímu riziku infekce a krvácení po akutní expozici záření.

Kladné stanovisko bylo přijato pro přípravek Ogsiveo* (nirogacestat) určený k léčbě dospělých s progresivními desmoidními tumory, což je typ nádorů měkkých tkání, které se tvoří ve fibrózní tkáni, nejčastěji v břiše, pažích a nohou, a nešíří se do jiných míst.

Výbor doporučil udělit podmíněnou registraci pro přípravek Rezdiffra (resmetirom) k léčbě dospělých s necirhotickou steatohepatitidou spojenou s metabolickou dysfunkcí (MASH), což je závažné onemocnění, při kterém se tukové buňky hromadí v játrech a způsobují chronický zánět. V současné době v Evropské unii (EU) neexistuje žádná schválená léčba steatohepatitidy spojené s metabolickou dysfunkcí. Více informací naleznete na stránkách EMA.

Výbor CHMP doporučil udělit podmíněnou registraci pro přípravek Zemcelpro* (dorokubicel / nerozvinuté buňky z pupeční šňůry), což je terapie kmenovými buňkami k léčbě pacientů s hematologickými malignitami (rakovina krve). Tento lék nabízí možnost pro pacienty s rakovinou krve, kteří potřebují transplantaci krevních kmenových buněk a nemají vhodného dárce. Tento přípravek byl podpořen prostřednictvím programu PRIority MEdicines (PRIME) agentury EMA, který poskytuje včasnou a posílenou vědeckou a regulační podporu slibným léčivům s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby. Více informací naleznete na stránkách EMA.

Výbor přijal kladná stanoviska k šesti biosimilárním léčivům:

• Mynzepli (aflibercept) a jeho duplikát Afiveg (aflibercept), Vgenfli (aflibercept) a jeho duplikát Eiyzey (aflibercept) k léčbě věkem podmíněné makulární degenerace a zrakového postižení.
• Usymro (ustekinumab) k léčbě ložiskové psoriázy, psoriatické artritidy a Crohnovy choroby.
• Vivlipeg (pegfilgrastim) ke zkrácení doby trvání neutropenie a zkrácení výskytu febrilní neutropenie po cytotoxické chemoterapii.

Dva generické léky obdržely kladné stanovisko:

• Emtricitabin/Rilpivirine/Tenofovir Alafenamid Viatris (emtricitabin/rilpivirin/tenofovir alafenamid) k léčbě dospělých a dospívajících infikovaných virem lidské imunodeficience typu 1 (HIV-1).
• Nintedanib Viatris (nintedanib) se používá k léčbě idiopatické plicní fibrózy, dalších chronických fibrotizujících intersticiálních plicních onemocnění s progresivním fenotypem a systémové sklerózy spojené s intersticiálním plicním onemocněním.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro šest léčivých přípravků

Výbor doporučil rozšíření indikace pro šest léčivých přípravků, které jsou již v EU registrovány: Benlysta, Cabometyx, Darzalex*, Imbruvica, Nubeqa a Sarclisa.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro jeden léčivý přípravek určený k použití mimo EU

Výbor CHMP doporučil rozšíření indikace pro jeden léčivý přípravek určený k použití mimo EU. Vaginální kroužek Dapivirine 25 mg (dapivirin) je vaginální kroužek původně schválený v červenci 2020 a používaný ke snížení rizika infekce virem lidské imunodeficience typu 1 (HIV-1) u žen ve věku 18 let a starších prostřednictvím vaginálního pohlavního styku. Stanovisko výboru CHMP rozšiřuje indikaci tohoto léčivého přípravku o jeho použití u žen od 16 let.

Tento léčivý přípravek byl předložen v rámci regulačního postupu známého jako EU-Léky pro všechny (EU-M4All), který umožňuje agentuře EMA podporovat budování globálních regulačních kapacit a přispívat k ochraně a podpoře veřejného zdraví mimo EU.

Zahájení přezkoumání (re-examination)

Držitel rozhodnutí o registraci pro Atropine sulfate FGK (atropin), léčivý přípravek určený ke zpomalení progrese krátkozrakosti u dětí ve věku 6 až 10 let se sférickou ekvivalentní refrakcí (SER) v rozmezí -0,50 až -6,00 dioptrií (D), požádal o přezkoumání negativního stanoviska přijatého na zasedání výboru v květnu 2025.

Výbor CHMP zahájil přezkoumání svého doporučení z března 2025 neudělit registraci pro přípravek Kisunla (donanemab), léčivý přípravek určený k léčbě časné Alzheimerovy choroby. Přezkoumání začalo 2. června na žádost žadatele.

Po obdržení odůvodnění těchto žádostí výbor CHMP přezkoumá svá stanoviska a vydá konečná doporučení.

Zahájení přehodnocení (referral)

Výbor CHMP zahájil přehodnocení léčivých přípravků obsahujících oxybát sodný, které se používají u osob se závislostí na alkoholu k léčbě abstinenčního syndromu a k podpoře dlouhodobé abstinence. Přezkum byl zahájen na žádost Francouzské agentury pro léčivé přípravky podle článku 31 směrnice 2001/83/ES. Další informace k tomuto přehodnocení naleznete na stránkách EMA.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v červnu 2025 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

---

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.