Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 9.-12. října 2023

---

15. listopadu 2023

---

Sedm nových léčivých přípravků doporučených ke schválení

Výbor CHMP přijal kladné stanovisko k přípravku Agamree* (vamorolon) k léčbě Duchennovy svalové dystrofie, genetické poruchy charakterizované progresivní ztrátou svalové funkce.

Výbor doporučil udělení podmíněné registrace přípravku Elrexfio* (elranatamab) k léčbě dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním mnohočetným myelomem, což je vzácné nádorové onemocnění kostní dřeně, která postihuje plazmatické buňky, což je typ bílých krvinek produkujících protilátky. Tento lék byl podporován prostřednictvím programu EMA Priority Medicines (PRIME), který poskytuje včasnou a rozšířenou vědeckou a regulační podporu pro slibné léky s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Výbor udělil kladné stanovisko pro Elucirem (gadopiclenol) a jeho duplikát Vueway, dva diagnostické přípravky ke zlepšení detekce, vizualizace a pomoci při charakterizaci lézí v centrálním nervovém systému a v dalších oblastech těla, včetně prsu, jater a prostaty.

Loargys* (pegzilargináza), obdržel kladné stanovisko pro registraci za výjimečných okolností k léčbě hyperargininémie, vzácného onemocnění s neurologickými klinickými příznaky včetně spasticity, ataxie, hyperreflexie, poruchy koordinace a záchvatů.

Výbor CHMP doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Rezzayo* (rezafungin) k léčbě invazivní kandidózy, závažné plísňové infekce způsobené Candidou.

Výbor přijal kladné stanovisko k přípravku Veoza (fezolinetant) k léčbě středně těžkých až těžkých vazomotorických symptomů (návaly horka) spojených s menopauzou.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace u 8 léčivých přípravků

Výbor doporučil rozšíření indikace pro 8 léčivých přípravků, které jsou již v Evropské unii (EU) registrovány: Brukinsa, Imfinzi, Jemperli, Keytruda, Praluent, Prevymis*, Rubraca a Veyvondi.

Stažení žádostí o registraci

Během jejich posuzování byly staženy dvě žádosti o registraci: Jivadco k léčbě rakoviny prsu a Sugammadex Lorien pro zvrácení neuromuskulární blokády vyvolané rokuroniem nebo vekuroniem. Dokumenty otázek a odpovědí o těchto stažených žádostech o registrace najdete na stránkách EMA.

Jedna žádost o rozšíření terapeutických indikací byla stažena:

• RoActemra, pro použití tohoto léčivého přípravku k léčbě intersticiálního plicního onemocnění, poruch způsobujících zjizvení v plicích spojených se systémovou sklerózou.

Dokumenty otázek a odpovědí o tomto stažení žádosti o rozšíření terapeutické indikace jsou k dispozici na stránkách EMA.

 

Zahájení přezkoumání (re-examination)

Držitelé rozhodnutí o registraci pro přípravky Translarna* a Blenrep* požádali o opětovné přezkoumání stanovisek EMA ze září 2023. Po obdržení odůvodnění žádostí agentura znovu přezkoumá svá stanoviska a vydá konečná doporučení.

Výsledek přezkoumání (re-examination)

Po opětovném přezkoumání výbor CHMP potvrdil své původní doporučení odmítnout udělení rozhodnutí o registraci pro přípravek Albrioza* (fenylbutyrát sodný/ursodoxikoltaurin). Tento léčivých přípravek byl určen k léčbě amyotrofické laterální sklerózy, což je vzácné neurologické onemocnění postihující nervové buňky v mozku a míše, které řídí dobrovolné pohyby svalů. Další informace o tomto stanovisku k opětovnému přezkoumání naleznete na stránkách EMA.

Zahájení přehodnocení (referral)

Výbor CHMP zahájil přezkum všech dostupných informací o přínosech a rizicích přípravku Ocaliva* (kyselina obeticholová), léku používaného k léčbě dospělých s primární biliární cholangitidou, autoimunitním onemocněním, které způsobuje postupnou destrukci malých žlučovodů v játrech, které může vést k selhání jater a zvýšit riziko rakoviny jater.

Přezkum se provádí podle článku 20 nařízení (ES) č. 726/2004. Další informace naleznete na stránkách EMA.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v říjnu 2023 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání CHMP v září 2023 bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

—————-

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.