Konzultace – zapojení SÚKL do konzultací na mezinárodní úrovni

Kromě poskytování vlastních konzultací spolupracuje Státní ústav pro kontrolu léčiv s dalšími lékovými agenturami v EU a s Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA) na přípravě harmonizovaných konzultací (scientific advice) a poskytování dalších způsobů regulační podpory.

EMA Scientific Advice Working Party  (SAWP)

Konzultace SAWP jsou poskytované a koordinované Evropskou agenturou pro léčivé přípravky prostřednictvím výboru CHMP a pracovní skupiny Scientific Advice Working Party, kde má SÚKL své zastoupení a vypracovává tedy harmonizovaná stanoviska reflektující postoj členských států k otázkám položeným žadateli.

Žadatelé mohou požádat o vědeckou konzultaci SAWP v jakékoli fázi vývoje léčivého přípravku. Dotazy mohou směřovat na různé oblasti, včetně:

• Kvalita: výrobní procesy, testování a kontrola kvality přípravků.
• Preklinické studie: toxikologické a farmakologické testy.
• Klinické studie: vhodnost hodnocení na zdravých dobrovolnících nebo pacientech, výběr primárních a sekundárních endpointů, plány řízení rizik.
• Metodologie: statistické analýzy, modelování a zpracování dat.
• Strategie vývoje: podmíněná registrace, bridging strategie pro generika, žádosti o status vzácného onemocnění nebo plány pediatrického vývoje.

• Podrobné informace naleznete na webových stránkách Evropské lékové agentury

Vzhledem k tomu, že schvalování klinických hodnocení je v kompetenci jednotlivých členských států, otázky ke klinickým hodnocením jsou SAWP zodpovídány pouze ve vztahu jejich vhodnosti k budoucí žádosti o registraci.  K jinak zaměřeným dotazům na klinická hodnocení je možné využít pro odborné otázky platformu SNSA či projekt SAWP-CTCG, a pre-CTA pro procesně-regulační dotazy, zvláště ve vztahu k portálu CTIS.

Žádosti o SAWP Scientific Advice jsou překládány prostřednictvím systému IRIS, podle pokynů uvedených na stránkách EMA

Simultaneous National Scientific Advice (SNSA)

SNSA je platforma spuštěná v roce 2020 ve formě pilotního projektu pro poskytování národních konzultací současně několika příslušnými národními lékovými agenturami (National Competent Authority, NCAs), za účelem posílení rané regulační podpory pro (pre)klinický výzkum a inovace.

Koncept SNSA spočívá v poskytování národních vědecko-regulačních konzultací od různých NCAs současně a od rané fáze vývoje, čímž se optimalizuje kvalita a konzistence těchto konzultací a zároveň se šetří čas a zdroje žadatele. V prosinci 2024 skončila 2. fáze pilotního projektu SNSA a klíčové výsledky a poznatky z pilotního projektu byly představeny na 119. zasedání vedoucích agentur (HMA) spolu s návrhem na pokračování konceptu SNSA jako standardizovaného, multinárodního (konsolidovaného) vědecko-regulačního formátu konzultací nabízeného Evropskou sítí lékových agentur (EMRN) od roku 2025. Standardizovaný formát konzultací by měl vyhovovat potřebám všech subjektů zapojených do vývoje inovativních léčiv napříč Evropou. Aktuální informace k SNSA a postup při žádosti.

Innovation Task Force briefing meetings (ITF)

Pracovní skupina Innovation Task Force  (ITF) poskytuje akademikům a firmám zaměřeným na vývoj léčiv prostor pro časný dialog o inovativních léčivech s EMA.

Pomáhá žadatelům rozhodnout o dalším postupu ve vývoji.

Setkání ITF:

• pokrývají regulační, technické a vědecké otázky týkající se inovativních léčiv, technologií a metodologií;
• měla by se konat v mnohem dřívější fázi vývoje než vědecké poradenství;
• umožňují neformální výměnu informací a poradenství během  vývoje
• jsou určena pro všechny typy subjektů, včetně akademických výzkumníků, mikro, malých a středních podniků (SME) a velkých farmaceutických společností.
• Tato setkání jsou bezplatná a konají se virtuálně.

Další informace o ITF a postupu při žádosti

Pre-CTA Advice pilot

Iniciativa ACT EU  (Accelerating Clinical Trials in the EU) zahájila 10. června 2024 pilotní projekt na posílení koordinace v Evropské síti regulačních orgánů pro léčiva (EMRN). Pilot Pre-CTA poskytuje žadatelům poradenství před podáním žádosti o klinické hodnocení (CTA) do systému CTIS podle nařízení EU č. 536/2014, koordinované mezi národními orgány (NCA) členských států. Cílem je zlepšit kvalitu žádostí a snížit riziko rozdílných názorů mezi státy prostřednictvím časného dialogu o regulačních a technických otázkách. Pre-CTA konzultace využijí tedy hlavně žadatelé s procesními a technickými dotazy k předkládání žádostí o klinická hodnocení prostřednictvím portálu CTIS. Pro odborné dotazy, například k designu studií či požadavkům na kvalitu je vhodné využít jiné typy konzultací (SNSA či národní konzultace) nebo přímo pdf s pokyny.

Pilotní projekt SAWP-CTCG

Tento pilotní projekt je součástí iniciativy ACT-EU a zaměřuje se na odborné aspekty klinických hodnocení. Jeho cílem je přispět k vyjasnění vědeckých otázek souvisejících s přípravou klinických hodnocení a následných žádostí o registraci léčivých přípravků, včetně žádostí o rozšíření registrace. Jedná se o formu vědecké konzultace (SAWP Advice), která probíhá ve spolupráci mezi Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA), Skupinou pro koordinaci klinických hodnocení (CTCG), národními lékovými agenturami a členskými státy EU. Každý měsíc je vybrána pouze jedna žádost, která do tohoto pilotního projektu vstupuje.

Postup konzultace:

• O konzultaci je nutné požádat v rámci SAWP procedury prostřednictvím portálu IRIS (viz https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/scientific-advice-protocol-assistance/requesting-scientific-advice-or-protocol-assistance-ema)
• Žadatel musí v žádosti uvést, kterých členských států EU se plánované klinické hodnocení bude týkat a který stát bude fungovat jako referenční členský stát (RMS).
• RMS nebo jeden z dalších dotčených států (MSC) vede posouzení otázek vztahujících se ke klinickému hodnocení.
• Tento stát komunikuje se svým zástupcem ve výboru SAWP; výstup z posouzení je následně sdílen s ostatními MSC a SAWP koordinátory.
• Po interním projednání v rámci SAWP je vypracována finální hodnotící zpráva pro výbor CHMP.

Tento pilot není určen pro následující typy otázek:

• Otázky spadající do působnosti EMA Emergency Task Force,  
• Etické otázky určené pro etické komise,   
• Procedurální nebo čistě regulační otázky související s přípravou žádosti o klinické hodnocení (pro tyto účely slouží Pre-CTA Advice Pilot),  
• Otázky týkající se kombinovaných přípravků (léčivý přípravek a zdravotnický prostředek).

Pro více informací o tomto pilotním projektu kontaktujte  scientificadvice@ema.europa.eu a  CTCG@hma.eu.

Detailní pokyny pro žadatele, včetně popisu postupu, rozsahu konzultace, časového harmonogramu a dalších náležitostí, naleznete v dokumentu.