Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 24. - 27. února 2025

Čtyři nové léčivé přípravky doporučené ke schválení

Výbor doporučil udělení registrace přípravku Deqsiga (normální lidský imunoglobulin), který je určen k substituční léčbě u osob s primární nebo sekundární imunodeficiencí a imunomodulaci u osob s určitými autoimunitními onemocněními.

Výbor CHMP doporučil udělení podmíněné registrace přípravku Lynozyfic (linvoseltamab) k léčbě pacientů s relabujícím a refrakterním mnohočetným myelomem, rakovinou kostní dřeně.

Vyjuvek* (beremagene geperpavec) získal kladné stanovisko k léčbě ran u pacientů všech věkových kategorií s dystrofickou epidermolysis bullosa, závažným, ultra vzácným genetickým onemocněním kožních puchýřů způsobeným mutacemi v genu kolagenu typu VII alfa 1 (COL7A1). Očekává se, že Vyjuvek přinese pacientům s touto kožní poruchou podstatné terapeutické výhody a zlepší kvalitu života. Tento lék byl podporován prostřednictvím programu PRIority MEdicines (PRIME) agentury EMA, který poskytuje včasnou a rozšířenou vědeckou a regulační podporu pro slibné léky s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby. Další podrobnosti naleznete v oznámení o novinkách v tabulce níže.

Generický lék Trabectedin Accord (trabectedin) získal kladné stanovisko pro léčbu pokročilého sarkomu měkkých tkání a recidivujícího karcinomu vaječníků citlivého na platinu.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro 16 léků

Výbor doporučil rozšířit terapeutickou indikaci dvou léků na cystickou fibrózu, Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexacaftor) a Kalydeco (ivakaftor), aby zahrnula jejich použití v kombinaci u pacientů ve věku od dvou let a starších, kteří mají alespoň jednu non-class I mutaci v genu pro regulátor transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy. Cystická fibróza je dědičné onemocnění, které má závažné účinky na plíce, trávicí systém a další orgány. Toto kladné stanovisko přináší chorobu modifikující léčbu všem pacientům s cystickou fibrózou s mutacemi reagujícími na modulátor. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Výbor CHMP rovněž přijal rozšíření stávající indikace vakcíny Ixchiq (vakcína chikungunya (živá)), aby zahrnovala aktivní imunizaci dospívajících od 12 let věku. Tato vakcína byla původně schválena k ochraně dospělých před onemocněním způsobeným virem Chikungunya. Chikungunya je virové onemocnění přenášené na člověka infikovanými komáry. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Fabhalta* (iptacopan) obdržel kladné stanovisko k rozšíření indikace pro léčbu dospělých pacientů s glomerulopatií komplementu 3, ultra vzácným onemocněním ledvin, které dříve nemělo žádné možnosti léčby. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Výbor doporučil dalších 12 rozšíření indikace pro léky, které jsou již v EU registrovány: Abrysvo, Calquence, Columvi*, Darzalex*, Enhertu, Imfinzi, Jaypirca, Prevymis*, Rinvoq, Stelara, Supemtek Tetra a Tremfya.

Výsledek přezkoumání (re-examination)

Po opětovném přezkoumání svého původního stanoviska na žádost žadatele výbor CHMP potvrdil své původní kladné doporučení pro rozšíření indikace pro Keytruda (pembrolizumab) na pacienty s neresekovatelným neepitelioidním maligním mezoteliomem pleury. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Po opětovném přezkoumání výbor CHMP také potvrdil své původní doporučení odmítnout registraci přípravku Kizfizo* (temozolomid), léčivého přípravku určeného k léčbě neuroblastomu, vzácné rakoviny, která se tvoří z nezralých nervových buněk. Další informace o zamítnutí této registrace naleznete na stránkách EMA.

Stažení žádostí o registraci

Žádosti o první registraci dvou léčivých přípravků byly staženy:

• Pelgraz Pediatric (pegfilgrastim) byl určen k léčbě neutropenie (nízké hladiny neutrofilů, což je typ bílých krvinek, který pomáhá bojovat s infekcemi) a prevenci febrilní neutropenie (neutropenie doprovázená horečkou) u dětí s rakovinou;
• Rilonacept FGK Representative Service GmbH* (rilonacept) byl určen k léčbě dospělých a dospívajících s idiopatickou perikarditidou (zánět membrány kolem srdce), která se neustále vrací.

Žádost o rozšíření terapeutické indikace přípravku Dupixent v léčbě středně těžké až těžké chronické spontánní kopřivky (svědivé vyrážky) u dospělých a dospívajících byla stažena.

Držitel rozhodnutí o registraci pro přípravek Bimervax (vakcína COVID-19 (rekombinantní, s adjuvans)) stáhl svou žádost o zahrnutí upravené verze zaměřené na kmen JN.1 SARS CoV-2, viru, který způsobuje covid-19.

Dokumenty s otázkami a odpověďmi o stažení žádostí těchto léků jsou k dispozici na stránkách EMA.

Další aktualizace

Výbor CHMP dospěl k závěru, že jeho stanovisko doporučující registraci přípravku Leqembi (lecanemab) není třeba aktualizovat. V listopadu 2024 obdržel přípravek Leqembi kladné stanovisko k léčbě mírné kognitivní poruchy (problémy s pamětí a myšlením) nebo mírné demence v důsledku Alzheimerovy choroby (časná Alzheimerova choroba) u pacientů, kteří mají pouze jednu nebo žádnou kopii ApoE4, určité formy genu pro protein apolipoprotein E. V lednu 2025 požádala Evropská komise Výbor CHMP, aby zvážila informace, které se objevily po přijetí kladného stanoviska Výboru a týkající se bezpečnosti přípravku Leqembi. Zda by to vyžadovalo aktualizaci jejich doporučení. Výbor CHMP nyní dospěl k závěru, že jeho stanovisko doporučující registraci není třeba aktualizovat, a poskytl odpověď EK, která nyní obnoví proces rozhodování o tomto léčivém přípravku. Více informací je k dispozici na stránkách EMA.

Výbor CHMP přijal kladné stanovisko schvalující změny ve výrobním procesu pro přípravek Champix (vareniklin), lék používaný u dospělých, aby jim pomohl přestat kouřit. Tyto změny zajišťují, že přítomnost nitrosaminové nečistoty zůstane pod přijatelným limitem příjmu během výroby a po celou dobu skladovatelnosti produktu. Další informace jsou k dispozici na stránkách EMA.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v únoru 2025 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

—————-

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.