Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 13. – 16. října 2025

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury EMA na svém zasedání v říjnu 2025 doporučil ke schválení dva léčivé přípravky.

Výbor doporučil udělení registrace pro přípravek Brinsupri (brensocatib), první léčbu bronchiektázie nesouvisející s cystickou fibrózou, což je závažné, chronické, progresivní onemocnění plic, které má za následek poškození dýchacích cest a těžkou plicní dysfunkci, často vedoucí k chronickému kašli a obstrukci dýchacích cest v důsledku abnormální produkce hlenu. Toto rozhodnutí bylo podpořeno programem PRIority MEdicines (PRIME) agentury EMA, který poskytuje včasnou a posílenou vědeckou a regulační podporu slibným léčivům s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby. Více informací naleznete na stránkách EMA.

Kladné stanovisko bylo přijato pro přípravek Wayrilz (rilzabrutinib) určený k léčbě imunitní trombocytopenie u dospělých pacientů, kteří nereagují na jiné léčby. Imunitní trombocytopenie je dlouhodobý stav, při kterém imunitní systém těla ničí zdravé krevní destičky. Krevní destičky jsou potřebné k tvorbě sraženin a zastavení krvácení. Pacienti s tímto onemocněním mají nízký počet krevních destiček a mohou se jim snadno tvořit modřiny nebo krvácet.

Negativní stanovisko pro jeden léčivý přípravek

Výbor doporučil neudělit registraci přípravku Rezurock (belumosudil), léčivý přípravek určený k léčbě chronické reakce štěpu proti hostiteli, což je stav, kdy dárcovské buňky napadají orgány těla po transplantaci. Další informace o tomto záporném stanovisku naleznete v dokumentu s otázkami a odpověďmi na stránkách EMA.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace u osmi léčivých přípravků

Výbor doporučil rozšíření indikace u osmi léčivých přípravků, které jsou již v EU registrovány: Breyanzi, Cejemly, Gazyvaro, Libtayo, Paxlovid, Pyrukynd, Tremfya a Scemblix.

Stažení žádosti o registraci

Žádost o registraci byla stažena. Hydrocortisone Aguettant (hydrokortison) byl vyvinut k prevenci bronchopulmonální dysplazie u předčasně narozených dětí ve 24. až 28. týdnu postmenstruačního věku (po poslední menstruaci matky). Bronchopulmonální dysplazie je chronické (dlouhodobé) onemocnění plic postihující předčasně narozené děti, které jsou dlouhodobě na umělé plicní ventilaci (přístroj, který dodává kyslík na podporu dýchání). Dokument s otázkami a odpověďmi týkající se stažení žádosti tohoto léku je k dispozici na stránkách EMA.

Výsledek přezkoumání (re-examination)

Po přezkoumání přípravku Austedo (deutetrabenazin), léku určeného k léčbě dospělých se středně těžkou až těžkou tardivní dyskinezí, provedeném na žádost žadatele, výbor potvrdil své původní doporučení neuvažovat o deutetrabenazinu jako o nové léčivé látce.

Výsledek přehodnocení (referral)

Výbor doporučil, aby registrace léčivého přípravku Oxbryta, který se používá k léčbě srpkovité anémie, zůstala pozastavena. Toto doporučení navazuje na prozatímní opatření přijatá výborem v září 2024, kdy dočasně pozastavil uvedení léčivého přípravku na trh za účelem přezkoumání nově vznikajících údajů o bezpečnosti. Srpkovitá anémie je genetické onemocnění, při kterém jedinci produkují abnormální formu hemoglobinu (bílkoviny v červených krvinkách, která přenáší kyslík). Červené krvinky ztuhnou, slepí se a změní se z tvaru disku na tvar půlměsíce (jako srp). Další informace o tomto doporučení naleznete na stránkách EMA.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v říjnu 2025 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.