Jsou v České republice k dostání léky pro vzácná onemocnění?

Označení „vzácná onemocnění“ (anglicky rare diseases) se vztahuje na skupinu závažných, ale přitom různorodých onemocnění, jejichž společným znakem je nízký výskyt v populaci (u většiny vzácných diagnóz to je méně než  5 nemocných na 10 000 obyvatel).

Administrativní proces přiznání statutu léku pro vzácná onemocnění (v angličtině se používá označení „orphan drugs“ nebo „orphan medicines“) se nazývá proces designace orphan.

Vlastní proces designace orphan zajišťuje Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) při Evropské agentuře pro léčivé přípravky, která formuluje k předložené žádosti své stanovisko. Členové výboru jsou zástupci jednotlivých států EU. Konečné rozhodnutí v procesu vydává Evropská komise a je platné pro všechny členské státy EU, tedy včetně České republiky.

 Během tohoto procesu Výbor posoudí kritéria závažnosti onemocnění, četnosti výskytu daného onemocnění v populaci a zda existují jiné léky na dané onemocnění. Pokud žadatel splní všechny aspekty, je léčivému přípravku přidělen status orphan (=léčivo pro vzácná onemocnění). Z tohoto statutu vyplývají pro držitele rozhodnutí o registraci určité výhody, které kompenzují malý počet pacientů, pro které je lék určen (poradenství při přípravě žádosti, delší exkluzivita na trhu, nižší poplatky za registraci).