Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 14. - 17. října 2024
Výbor doporučil udělit registraci přípravku Alhemo (concizumab), léku pro rutinní profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií A nebo B s inhibitory, což jsou dva typy vzácné dědičné krvácivé poruchy.
Výbor CHMP přijal kladná stanoviska ke dvěma vakcínám určeným k aktivní imunizaci proti chřipce: Fluad (povrchový antigen, inaktivovaný, s adjuvans), určený pro dospělé ve věku 50 let a starší, a Flucelvax (povrchový antigen, inaktivovaný, připravený v buněčných kulturách), pro dospělé a děti od dvou let.
Korjuny (katumaxomab) obdržel od CHMP kladné stanovisko k intraperitoneální léčbě maligního ascitu, což je nahromadění tekutiny obsahující rakovinné buňky v břiše pacientů s rakovinou.
Výbor CHMP vydal kladné stanovisko k přípravku Siiltibcy (rdESAT-6 / rCFP-10) pro diagnózu infekce Mycobacterium tuberculosis. Podle Světové zdravotnické organizace bylo v roce 2021 odhadováno na 10,6 milionu nových případů tuberkulózy a 1,6 milionu lidí na tuto nemoc zemřelo.
Wainzua* (eplontersen) obdržel kladné stanovisko k léčbě dospělých s dědičnou amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem, vzácným onemocněním způsobeným variantami genu pro transtyretin, které má za následek vysokou mortalitu, a polyneuropatií stadia 1 nebo 2, což je současná porucha mnoha periferních nervů v celém těle.
Výbor přijal kladná stanoviska pro Absimky (ustekinumab) a Imuldosu (ustekinumab), dva biosimilární léky určené k léčbě dětské ložiskové psoriázy a dospělých s ložiskovou psoriázou, psoriatickou artritidou, Crohnovou chorobou nebo ulcerózní kolitidou.
Výbor doporučil udělení registrace pro přípravek Buprenorphine Neuraxpharm (buprenorfin), substituční léčbu závislosti na opioidech. Tento léčivý přípravek byl předložen jako hybridní žádost, která se zčásti opírá o výsledky předklinických testů a klinických studií již schváleného referenčního přípravku a zčásti o nové údaje.
Výbor také doporučil udělení registrace pro Eltrombopag Viatris (eltrombopag), generický lék pro léčbu dětí a dospělých s primární imunitní trombocytopenií a trombocytopenií spojenou s chronickou hepatitidou C.
Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro šest léčivých přípravků
Výbor doporučil rozšíření indikace pro šest léčivých přípravků, které jsou již v EU registrovány: Cerdelga* (eliglustat), Hepcludex* (bulevirtid), Kevzara (sarilumab), Kisqali (ribociclib), Tevimbra (tislelizumab) a Yselty (linzagolix cholin).
Stažení žádostí o registrace
Dvě žádosti o registraci byly staženy: Apremilast Viatris (apremilast), léčivý přípravek k léčbě ložiskové psoriázy, aktivní psoriatické artritidy a vředů v ústech způsobených Behçetovou chorobou, a Epixram (levetiracetam) k léčbě záchvatů u pacientů s epilepsií.
Dokumenty s otázkami a odpověďmi o stažení žádostí o registrace těchto léků jsou k dispozici na stránkách EMA.
Výsledek přezkoumání (re-examination)
Po opětovném přezkoumání výbor CHMP potvrdil své původní doporučení odmítnout udělení podmíněné registrace pro přípravek Masitinib AB Science* (masitinib). Tento léčivý přípravek byl určen k léčbě amyotrofické laterální sklerózy (ALS), progresivního onemocnění nervového systému, při kterém dochází k postupnému poškozování nervových buněk v mozku a míše, které řídí dobrovolný pohyb, což způsobuje ztrátu svalové funkce a paralýzu.
Další informace o zamítnutí této registrace naleznete v dokumentu otázek a odpovědí na stránkách EMA.
Výbor také potvrdil své předchozí doporučení neobnovovat podmíněnou registraci přípravku Translarna (ataluren). Toto poslední kolo hodnocení dospělo k závěru, že účinnost přípravku Translarna nebyla potvrzena. Tento léčivý přípravek se používá k léčbě pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií ve věku 2 let a starších, kteří jsou schopni chodit a jejichž onemocnění je způsobeno typem genetické vady zvané „nesmyslná mutace“ genu pro dystrofin.
Další informace o neprodloužení této podmíněné registrace naleznete ve sdělení o veřejném zdraví na stránkách EMA.
Další aktualizace
Výbor CHMP vydal kladná stanoviska k aktualizaci složení vakcíny Nuvaxovid, která je zaměřena na variantu SARS-CoV-2 JN.1 viru, který způsobuje covid-19, a Bimervax, vakcíny zaměřené na subvariantu Omicron XBB.1.16. Revize Nuvaxovidu se řídí doporučeními vydanými Emergency Task Force EMA k aktualizaci covidových vakcín pro očkovací kampaň 2024/2025, zatímco schválení Bimervaxu naznačuje možnost aktualizovat složení vakcíny s ohledem na další aktualizace.
Volba nového místopředsedy
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) zvolil Outi Mäki-Ikolu jako svého nového místopředsedu na tříletý mandát počínaje 15. říjnem 2024. Dr. Mäki-Ikola vystudovaná lékařka s doktorátem v oboru imunologie má předchozí pracovní zkušenosti s vývojem léčivých přípravků. V letech 2004 až 2009 pracovala také v EMA jako vědecký administrátor. Od roku 2012 pracuje na pozici Senior Medical Officer ve Finské lékové agentuře (Fimea) a členkou CHMP zastupující Finsko.
Program jednání a zápis
Program zasedání CHMP v říjnu 2024 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.
—————-
*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.