Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 16.–19. května 2022

Devět nových léčivých přípravků doporučených ke schválení

Bylo přijato doporučení pro registraci přípravku Cevenfacta (eptakog beta (aktivovaný)) k léčbě krvácivých příhod u pacientů s vrozenou hemofilií.

Výbor CHMP vydal kladné stanovisko k registraci za výjimečných okolností k nové genové terapii Upstaza* (eladocagene exuparvovec). Jde o první léčivý přípravek určený k léčbě dospělých a dětských pacientů s nedostatkem dekarboxylázy aromatické L-aminokyseliny (AADC), což je velmi vzácná genetická porucha postihující nervový systém. Další informace naleznete na stránkách EMA.

Xenpozyme* (olipudáza alfa) obdržel kladné stanovisko k léčbě dvou typů Niemann-Pickovy choroby, vzácné metabolické poruchy způsobené nedostatkem kyselé sfingomyelinázy (ASMD). Xenpoxyme je první léčba specifická pro ASMD a byla podporována prostřednictvím schématu PRIority MEdicines (PRIME) EMA, platformy EMA pro včasný a rozšířený dialog s vývojáři slibných nových léků, které řeší nenaplněné lékařské potřeby. Další informace naleznete na stránkách EMA.

Kladné stanovisko pro přípravek Zokinvy* (ionafarnib) bylo přijato k registraci za výjimečných okolností. První léčba pro děti s progeroidními syndromy, velmi vzácným genetickým onemocněním, které způsobuje předčasné stárnutí a smrt. Další informace naleznete na stránkách EMA.

Kinpeygo* (budesonid), hybridní léčivý přípravek indikovaný k léčbě primární nefropatie imunoglobulinu A u dospělých, obdržel od CHMP kladné stanovisko. Hybridní přípravky se zčásti opírají o výsledky preklinických testů a klinických studií již registrovaného referenčního přípravku a zčásti o nové údaje.

Čtyři generické léky obdržely kladné stanovisko od výboru: Ertapenem SUN (ertapenem), určený k léčbě bakteriální infekce citlivé na ertapenem; Ganirelix Gedeon Richter (ganirelix), k prevenci předčasné ovulace u žen, které podstupují léčbu neplodnosti a které mají stimulaci vaječníků; Sitagliptin/metformin hydrochloride Accord (sitagliptin/metformin hydrochlorid), léčba diabetes mellitus 2. typu; a Sugammadex Fresenius Kabi (sugammadex), léčivý přípravek určený k odvrácení nervosvalové blokády vyvolané rokuroniem nebo vekuroniem.

Negativní doporučení pro dva nové biosimilární léčivé přípravky

Výbor CHMP doporučil zamítnutí registrace pro Tuznue (trastuzumab), biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě určitých forem rakoviny prsu a rakoviny žaludku (žaludku) a pro jeho duplikát Hervelous (trastuzumab). Další informace o těchto negativních doporučeních najdete v dokumentech otázek a odpovědí na stránkách EMA.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro šest léčivých přípravků

Výbor doporučil šest rozšíření indikace pro léky, které jsou již v Evropské unii registrovány: Cosentyx, Keytruda, Nexovio, Olumiant, Rinvoq a Xeljanz.

Byl dokončen přezkum dopadu chybných údajů o bioekvivalenci

Výbor CHMP doporučil pozastavení registrace pro přibližně 100 léčivých přípravků, které byly schváleny na základě chybných studií bioekvivalence provedených smluvní výzkumnou organizací Synchron Research Services se sídlem v Ahmedabadu v Indii. U přibližně 20 léčivých přípravků zahrnutých do tohoto přezkumu jsou k dispozici údaje o bioekvivalenci z jiných zdrojů, a proto mohou zůstat na trhu EU. Další informace o tomto přezkumu naleznete ve sdělení o veřejném zdraví na stránkách EMA.

Závěr přehodnocení (referral)

Výbor CHMP dokončil přezkum přípravku Daruph/Anafezyn podle čl. 29 odst. 4 po neshodě mezi členskými státy EU ohledně jeho registrace. Agentura dospěla k závěru, že přínosy přípravku Daruph/Anafezyn převyšují jeho rizika a rozhodnutí o registraci by mělo být uděleno v členských státech EU, kde společnost požádala o registraci (Francie, Německo, Maďarsko, Irsko, Itálie, Polsko, Portugalsko Rumunsko, Švédsko a Slovensko). Daruph/Anafezyn je lék proti rakovině, který se používá u dospělých a dětí k léčbě chronické myeloidní leukémie a akutní lymfoblastické leukémie. Další informace o tomto doporučení naleznete na stránkách EMA.

Stažení žádostí o registraci

Žádosti o registraci přípravků HemAryo (eptakog alfa (aktivovaný)) a Sitoiganap (alogenní a autologní haptenizované a ozářené buňky a buněčné lyzáty odvozené z gliomu) byly příslušnými žadateli staženy. HemAryo byl určen k léčbě krvácivých příhod a k prevenci krvácení po chirurgických zákrocích u pacientů s poruchami srážlivosti. Sitoiganap byl určen k léčbě dospělých s maligním gliomem, typem rakoviny mozku, která je progresivní nebo recidivující po léčbě. Dokumenty s otázkami a odpověďmi ohledně stažení žádostí o registrace naleznete na stránkách EMA.

Aktualizace covid-19

Výbor CHMP doporučil povolit posilovací dávku (třetí dávku) vakcíny Vaxzevria pro dospělé, kteří dokončili základní očkovací schéma s touto vakcínou nebo schválenou vakcínou mRNA proti covid-19.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v květnu 2022 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis z jednání CHMP v dubnu 2022 bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

 

—————-

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.