Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 12.–15. prosince 2022

Pět nových léčivých přípravků doporučených ke schválení

Výbor CHMP doporučil udělení podmíněné registrace léčivého přípravku pro moderní terapii (ATMP) Hemgenix* (etranacogene dezaparvovec), první genové terapie pro léčbu těžké a středně těžké hemofilie B. Hemofilie B je dědičná porucha charakterizovaná zvýšenou tendencí ke krvácením v důsledku částečného nebo úplného nedostatku aktivity faktoru IX, proteinu potřebného k tvorbě krevních sraženin k zastavení krvácení. Přípravek Hemgenix byl podporován prostřednictvím programu PRIority MEdicines (PRIME) agentury EMA, který poskytuje včasnou a rozšířenou vědeckou a regulační podporu lékům, které mají zvláštní potenciál řešit nenaplněné lékařské potřeby pacientů. Další informace naleznete na stránkách EMA.

Výbor přijal kladné stanovisko k přípravku Imjudo (tremelimumab), který se má používat v kombinaci s přípravkem Imfinzi (durvalumab) k léčbě dospělých s hepatocelulárním karcinomem, typem rakoviny jater.

Výbor přijal kladné stanovisko k přípravku Tremelimumab AstraZeneca (tremelimumab) k léčbě metastatického nemalobuněčného karcinomu plic v kombinaci s přípravkem Imfinzi (durvalumab) a chemoterapií na bázi platiny.

Výbor CHMP přijal kladné stanovisko k přípravku Pombiliti* (cipaglukosidáza alfa) k léčbě onemocnění z ukládání glykogenu typu II, známé také jako Pompeho choroba. Jedná se o vzácnou, často smrtelnou genetickou poruchu, která způsobuje svalovou slabost a deaktivuje srdce kvůli glykogenu, který se hromadí v tělesných buňkách a nervech.

Generický léčivý přípravek Dimethyl fumarate Accord (dimethyl fumarát) získal kladné stanovisko pro léčbu roztroušené sklerózy, chronického onemocnění postihujícího centrální nervový systém. Dimethyl fumarate Accord je indikován k léčbě dospělých a dětských pacientů ve věku 13 let a starších.

Negativní stanovisko pro jeden nový léčivý přípravek

Výbor CHMP doporučil zamítnutí registrace přípravku Omblastys k léčbě neuroblastomu, vzácného typu rakoviny. Další informace o tomto negativním stanovisku naleznete v dokumentech otázek a odpovědí na stránkách EMA.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace u 11 léčivých přípravků

Výbor doporučil 12 rozšíření indikace pro léky, které jsou již v EU registrovány: Adcirca, Dupixent, Edistride, Enhertu, Fintepla, Forxiga, Hemlibra, Imfinzi (zahrnuje dvě nové indikace), Kerendia, Spikevax a Triumeq.

Stažení žádosti o registraci

Žádost o registraci přípravku Imbarkyd* byla stažena. Tento léčivý přípravek byl určen k léčbě chronického onemocnění ledvin způsobeného Alportovým syndromem u dospělých a dětí ve věku 12 let a starších.

Žádost o rozšíření terapeutické indikace pro Olumiant pro léčbu COVID-19 byla stažena.

Dokumenty s otázkami a odpověďmi o stažených žádostech jsou k dispozici na stránkách EMA.

Výsledek přehodnocení (referral)

Výbor CHMP dokončil přehodnocení podle čl. 29 odst. 4 po neshodách mezi členskými státy EU ohledně registrace dvou léčivých přípravků.

Výbor dospěl k závěru, že přínosy přípravku Gelisia převyšují jeho rizika a rozhodnutí o registraci by mělo být uděleno v Nizozemsku a v těchto členských státech EU: Francie, Německo, Itálie, Rumunsko a Španělsko. Gelisia je oční gel, který se používá ke snížení tlaku v oku u dospělých, kteří mají oční hypertenzi (když je tlak v oku vyšší než normálně) nebo glaukom s otevřeným úhlem (onemocnění, při kterém se tlak v oku zvyšuje, protože tekutina nemůže vytékat z oka).

Výbor dospěl k závěru, že přínosy přípravku Rambis převyšují jeho rizika a rozhodnutí o registraci by mělo být uděleno v Polsku a v ostatních členských státech EU, kde společnost požádala o registraci (Česko a Slovensko). Rambis je léčivý přípravek pro pacienty s určitými dlouhodobými srdečními onemocněními a vysokým krevním tlakem, u kterých jsou tyto stavy dobře kontrolovány kombinací dvou léčivých látek nazývaných ramipril a bisoprolol.

Další informace o těchto doporučeních naleznete v dokumentech otázek a odpovědí na stránkách EMA.

Aktualizace informace k onemocnění COVID-19

Výbor doporučil rozšířit použití originální vakcíny Spikevax a bivalentní vakcíny Spikevax Original/Omicron BA.1 jako posilovací dávky u dětí ve věku 6 až 11 let.

Výbor doporučil převedení podmínečné registrace vakcíny COVID-19 Jcovden na úplnou registraci.

Přehled všech vakcín proti onemocnění COVID-19 povolených v EU je k dispozici na webových stránkách EMA.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v prosinci 2022 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání CHMP v listopadu 2022 bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

—————-

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.