Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 23. – 26. března 2026

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) agentury EMA na svém zasedání v březnu 2026 doporučil ke schválení pět léčivých přípravků.

Výbor doporučil udělit podmíněnou registraci pro přípravek Adstiladrin (nadofaragene firadenovec) k léčbě dospělých pacientů s neinvazivním karcinomem močového měchýře, který nereaguje na Bacillus Calmette‑Guérin (BCG), s karcinomem in situ s papilárními nádory nebo bez nich.

CHMP doporučil udělit registraci pro přípravek Imdylltra (tarlatamab), novou léčbu relabujícího rozsáhlého stadia malobuněčného karcinomu plic, která řeší neuspokojenou léčebnou potřebu u dospělých s nepříznivou prognózou a omezenými možnostmi léčby. Více informací naleznete na stránkách EMA.

Přípravek Joenja (leniolisib) obdržel kladné stanovisko k registraci za výjimečných okolností k léčbě syndromu aktivované fosfoinositid‑3‑kinázy delta (APDS) u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších, s tělesnou hmotností 45 kg nebo vyšší. APDS je vzácné, dědičné, progresivní a potenciálně život ohrožující onemocnění imunitního systému. Celosvětová incidence tohoto onemocnění se odhaduje na 1 až 2 případy na milion obyvatel.

Kladné stanovisko obdržel přípravek Zepzelca (lurbinectedin) k udržovací léčbě pacientů s rozsáhlým stadiem malobuněčného karcinomu plic, u nichž po indukční léčbě v první linii nedošlo k progresi onemocnění.

CHMP doporučilo udělit registraci pro pediatrické použití (PUMA) pro přípravek Bopediat (furosemid) k léčbě edému (otok způsobený nadbytkem tekutiny) srdečního nebo renálního původu, edému jaterního původu a hypertenze u dětí od narození do 18 let s chronickým onemocněním ledvin. Tento léčivý přípravek byl předložen jako hybridní žádost, která se zčásti opírá o výsledky předklinických zkoušek a klinických studií již registrovaného referenčního přípravku a zčásti o nová data.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace u 13 léčivých přípravků

Výbor doporučil rozšíření indikace u 13 léčivých přípravků, které jsou již v EU registrovány: Besponsa, Capvaxive, Feraccru, Hetronifly (dvě rozšíření terapeutické indikace), Hympavzi, Imcivree, Lojuxta, Mekinist (dvě rozšíření terapeutické indikace), mResvia, Namuscla, Retsevmo, Sotyktu a Tafinlar (dvě rozšíření terapeutické indikace).

Výsledek přezkoumání (re-examination)

Po opětovném přezkoumání svého původního stanoviska výbor potvrdil doporučení neudělit souhlas se změnou registrace přípravku Hetlioz (tasimelteon). Změna se týkala rozšíření indikace tak, aby zahrnovala léčbu noční poruchy spánku u dospělých a dětí ve věku 3 až 15 let se syndromem Smith‑Magenis, vzácnou dědičnou poruchou charakterizovanou opožděním vývoje, poruchami chování a poruchami spánku. CHMP vydal toto stanovisko na mimořádném zasedání dne 16. března 2026.

Stažení žádosti o registraci

Žádost o registraci byla stažena. Přípravek Blarcamesine Anavex (blarcamesine) byl vyvíjen k léčbě Alzheimerovy choroby a demence. Dokument s otázkami a odpověďmi ke stažení této žádosti je k dispozici na stránkách EMA.

Výsledek přehodnocení (referral)

Výbor dokončil přezkum přípravku Tecovirimat SIGA (tecovirimat), antivirotika registrovaného k léčbě pravých neštovic, mpox a kravských neštovic, tedy tří infekcí způsobených viry ze stejné čeledi (ortopoxviry). CHMP doporučilo, aby se Tecovirimat SIGA již nepoužíval k léčbě mpox. Přezkum přípravku Tecovirimat SIGA byl zahájen na žádost Evropské komise podle článku 20 nařízení (ES) č. 726/2004. Více informací naleznete na stránkách EMA.

Další aktualizace

Výbor přijal novou cestu podání – subkutánní – spolu s novou lékovou formou a novou silou pro přípravek Sarclisa, onkologický léčivý přípravek používaný k léčbě dospělých s mnohočetným myelomem.

Výbor přijal Reflection paper on tailored clinical approach in biosimilar development – dokument o individualizovaném klinickém přístupu ve vývoji biosimilárních léčivých přípravků, jehož cílem je snížit rozsah klinických dat požadovaných pro vývoj a schválení některých biosimilárních léčiv v EU. Biosimilární léčivý přípravek je biologický lék, který je vysoce podobný jinému již schválenému biologickému léku (tzv. „referenčnímu přípravku“). Biosimilární přípravky jsou schvalovány podle stejných standardů farmaceutické kvality, bezpečnosti a účinnosti, které platí pro všechny biologické léčivé přípravky.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v březnu 2026 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.