Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 21. - 24. července 2025

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) EMA na svém zasedání v červenci 2025 doporučil ke schválení třináct léků.

Výbor doporučil udělení registrac přípravku Aqneursa* (levacetylleucin) k léčbě Niemann-Pickovy choroby typu C, vzácného, progresivního, fatálního genetického onemocnění způsobeného mutacemi kódujícími lysozomální proteiny, které jsou nezbytné pro intracelulární transport a metabolismus tělesných tuků, včetně cholesterolu. Více informací naleznete zde.

Přípravek Ekterly* (sebetralstat) obdržel od CHMP pozitivní stanovisko k léčbě akutních atak hereditárního angioedému, vzácného, chronického, genetického, oslabujícího a potenciálně život ohrožujícího onemocnění charakterizovaného opakujícími se a často nepředvídatelnými atakami otoků v mnoha částech těla. Léčivý přípravek se podává perorálně při nejbližších příznacích ataky. Jedná se o první perorální léčbu hereditárního angioedému doporučenou ke schválení v Evropské unii (EU), která snižuje zátěž pacientů spojenou s injekcí a zkracuje dobu mezi nástupem ataky a podáním léku.

Výbor CHMP doporučil udělit registraci pro přípravek Romvimza* (vimseltinib) k léčbě dospělých se symptomatickým tenosynoviálním obrovskobuněčným nádorem, což je stav, kdy tkáň obklopující klouby a šlachy, nazývaná synoviální výstelka nebo synovium, abnormálně roste a vytváří výrůstky kloubu.

Kladné stanovisko bylo přijato pro přípravek Tryngolza* (olezarsen) k léčbě dospělých se syndromem familiární chylomikronémie, což je vzácné, závažné autozomálně recesivní dědičné onemocnění charakterizované zvýšenými hladinami triglyceridů v krvi.

Výbor CHMP doporučil udělit registraci pro přípravek Voranigo* (vorasidenib), léčivý přípravek určený k léčbě nízkostupňového astrocytomu nebo oligodendrogliomu, dvou vzácných maligních mozkových nádorů.

Výbor doporučil udělení registrace přípravku Yeytuo (lenakapavir) určený k preexpoziční profylaxi (PrEP) v kombinaci s bezpečnějšími sexuálními praktikami ke snížení rizika sexuálně získané infekce virem lidské imunodeficience typu 1 (HIV-1) u dospělých a dospívajících s vysokým rizikem nákazy. Tento lék usnadní užívání a dodržování postupu v rámci PrEP, protože se musí podávat pouze dvakrát ročně subkutánní injekcí. Výbor současně hodnotil lék pro trh EU v rámci centralizované registrace a pro země mimo EU v rámci programu EU-Léky pro všechny (EU-M4all), který umožňuje agentuře EMA podporovat budování globálních regulačních kapacit a přispívat k ochraně a podpoře veřejného zdraví mimo EU. Více podrobností naleznete zde.

Zurzuvae (zuranolon) obdržel od výboru CHMP kladné stanovisko k léčbě poporodní deprese u dospělých.

Výbor přijal kladná stanoviska ke čtyřem biosimilárním lékům:

• Bildyos (denosumab) určený k léčbě osteoporózy a úbytku kostní hmoty.
• Bilprevda (denosumab) k prevenci kostních příhod u dospělých s pokročilými malignitami postihujícími kosti.
• Eyluxvi (aflibercept) k léčbě věkem podmíněné makulární degenerace a poškození zraku.
• Usrenty (ustekinumab) k léčbě Crohnovy choroby, ložiskové psoriázy u dětí a dospělých, a psoriatické artritidy.

Dva generické léčivé přípravky získaly pozitivní doporučení: Macitentan Accord (macitentan) a Macitentan AccordPharma (macitentan). Oba léky jsou určeny k léčbě plicní arteriální hypertenze.

Negativní stanovisko ke třem léčivým přípravkům

Výbor doporučil neudělit registraci přípravku Elevidys* (delandistrogen moxeparvovec) k léčbě Duchenneovy svalové dystrofie, vzácného, nakonec smrtelného genetického onemocnění, při kterém svaly postupně slábnou a ztrácejí funkci.

Přípravek Jelrix (buňky tvořící chrupavku, autologní) obdržel od výboru CHMP negativní stanovisko k léčbě defektů chrupavky v koleni.

Výbor CHMP přijal negativní stanovisko k přípravku Nurzigma* (pridopidin), určenému k léčbě dospělých s Huntingtonovou chorobou, dědičným onemocněním, které se časem zhoršuje a způsobuje odumírání mozkových buněk.

Další informace o těchto negativních stanoviscích naleznete na stránkách EMA.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace u 8 léčivých přípravků

Výbor doporučil dalších osm rozšíření indikace u léčivých přípravků, které jsou již v EU registrovány: Alhemo, Baqsimi, Clopidogrel Zentiva, Invokana, mResvia, Sirturo, Taltz a Tevimbra.

Stažení žádostí o registraci

Žádosti o počáteční registraci tří léčivých přípravků byly staženy:

• Aplidin (plitidepsin), léčivý přípravek, který má být používán k léčbě mnohočetného myelomu.
• Ifinwil (eflornithin) k léčbě vysoce rizikového neuroblastomu u dospělých a dětí od jednoho roku, což je rakovina nervových buněk v různých částech těla.
• Nidlegy (bifikafusp alfa / onfekafusp alfa) k léčbě dospělých pacientů s lokálně pokročilým plně resektabilním melanomem.

Dokumenty s otázkami a odpověďmi ke stažení žádostí u těchto léčivých přípravků jsou k dispozici na stránkách EMA.

Výsledek přezkoumání (re-examination)

Po přezkoumání výbor doporučil udělit registraci pro přípravek Kisunla (donanemab), léčivý přípravek určený k léčbě časné Alzheimerovy choroby. Výbor doporučil udělit registraci osobám, které nemají kopii genu ApoE4, určitou formu genu pro protein apolipoprotein E, nebo osobám, které mají pouze jednu kopii tohoto genu. Další informace naleznete zde.

Výsledek přehodnocení (referral)

Výbor CHMP schválil doporučení bezpečnostního výboru agentury (PRAC) po přezkoumání závažných nežádoucích účinků vakcíny Ixchiq, živé atenuované vakcíny proti chikungunyi. Předchozí dočasné omezení očkování osob ve věku 65 let a starších, které bylo zavedeno během přezkoumání, bude nyní zrušeno. Více informací naleznete ve sdělení na stránkách EMA.

Zahájení přehodnocení (referral)

Výbor zahájil přezkoumání přípravku Tecovirimat SIGA, aby zvážil nově vznikající údaje z nedávných klinických studií naznačující nedostatečnou účinnost při léčbě mpox, onemocnění způsobeného virem opičích neštovic. Přezkoumání přípravku Tecovirimat SIGA bylo zahájeno na žádost Evropské komise podle článku 20 nařízení (ES) č. 726/2004. Více informací naleznete ve sdělení na stránkách EMA.

Další aktualizace

Výbor CHMP vydal kladné stanovisko k aktualizaci složení mRNA vakcín Comiraty a Spikevax tak, aby byly cíleny na novou variantu viru SARS-CoV-2 LP.8.1, který způsobuje onemocnění covid-19. Revize těchto vakcín je v souladu s doporučením vydaným krizovou pracovní skupinou EMA k aktualizaci vakcín proti covidu-19 tak, aby byly cíleny na variantu SARS-CoV-2 LP.8.1 pro očkovací kampaň 2025/2026.

Výbor CHMP schválil změnu složení přípravku Trixeo Aerosphere a jeho duplikátu Riltrava Aerosphere, která nahrazuje stávající hnací plyn alternativním plynem s nízkým potenciálem globálního oteplování. Jedná se o první reformulaci inhalačního léku s ekologičtějším hnacím plynem. Více podrobností naleznete v tiskovém oznámení na stránkách EMA.

Výbor dokončil posouzení žádosti o rozšíření používání diagnostického léku Neuraceq u dospělých za účelem sledování jejich reakce na léčbu, která snižuje beta amyloidní plaky. Tyto plaky jsou abnormální shluky bílkovin, které se hromadí v mozku lidí s Alzheimerovou chorobou a vedou k problémům s mozkovými funkcemi. Ačkoli výbor CHMP toto použití nedoporučil, souhlasil s tím, že informace o léčivém přípravku by měly být aktualizovány, aby zdravotničtí pracovníci měli přístup k aktuálním informacím. Dokument s otázkami a odpověďmi k aktualizaci je k dispozici na stránkách EMA.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v červenci 2025 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

---

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.